Traiter les surdités génétiques grâce à CRISPR-Cas9

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© Xue (Sherry) Gao

Voici des travaux qui feront date. Des chercheurs de l’université Harvard (États-Unis) sont parvenus à restaurer partiellement l’audition chez des souris atteintes d’une surdité génétique dominante. Pour cela, ils ont utilisé la fameuse technique d’édition du génome CRISPR-Cas9 qui permet de remplacer précisément certaines bases d’un gène, et ainsi corriger les mutations menant à des dysfonctions.

Ils ont appliqué cette technique sur des modèles de souris dits Beethoven, atteints d’une mutation d’une seule base sur le gène Tmc1 codant pour une protéine essentielle pour la mécano-transduction.

Ensuite, ils ont procédé à plusieurs niveaux de tests afi n de vérifi er les bienfaits de cette édition. Ils ont ainsi constaté que huit semaines après injection, les cochlées des souris traitées comportaient plus de cellules ciliées fonctionnelles que celles des souris non traitées. Chez ces souris, un son de 110 dB déclenchait un réfl exe de sursaut acoustique, absent chez les non traitées. Quant aux seuils ABR, 4 semaines après injection, ils étaient plus bas chez les souris traitées et ce à toutes les fréquences inférieures à 45 kHz.

Cette technique, en complément de la thérapie génique via un vecteur viral, offre donc une nouvelle voie thérapeutique sans injection d’ADN ni de virus et en une seule intervention, pour certaines surdités génétiques évolutives.

BS